Neuroblastom je redak rak koji se razvija u nervnom tkivu, Foto: Shutterstock
Neuroblastom je jednoj pacijentkinji iz SAD dijagnostikovan u detinjstvu, a posle 18 godina od lečenja pionirskim tretmanom raka i dalje je u remisiji, bez daljeg lečenja i bez tragova kracinoma. Istraživači sa Baylor College of Medicine u Hjustonu kažu da je žena, koja je u detinjstvu lečena od neuroblastoma, najduže preživeli pacijent nakon terapije CAR T-ćelijama.
Neuroblastom je redak rak koji se razvija u nervnom tkivu, vrsta pedijatrijskog karcinoma koji se razvija u nervnom sistemu beba i male dece. Neuroblastom raste u nezrelom nervnom tkivu (neuroblasti) i obično pogađa decu mlađu od 5 godina. Obično utiče na neuroblaste u nadbubrežnim žlezdama (mali organi koji sede na vrhu bubrega). Nadbubrežne žlezde proizvode hormone koji kontrolišu automatske telesne funkcije, kao što su varenje, krvni pritisak, disanje i rad srca. Neuroblastom se takođe može razviti u nervnom tkivu kičmene moždine, abdomena, grudnog koša ili vrata, a može da se proširi i na druge delove tela. Simptomi su umor, smanjen apetit i pojava kvržica u grudima, vratu ili stomaku. Izgledi za decu sa neuroblastomom zavise od lokacije tumora, starosti deteta i stadijuma raka. Lečenje može da uključi hemoterapiju, operaciju i zračenje, a izgledi variraju u zavisnosti od stadijuma bolesti, uzrasta deteta i kategorije rizika.
Terapija CAR T-ćelijama smatra se pionirskom vrstom imunoterapije za solidni tumor i uključuje uzimanje T-ćelija, vrste belih krvnih zrnaca, od pacijenta i njihov genetski inženjering kako bi se koristile da ciljaju i ubiju ćelije raka. Ove modifikovane T-ćelije se uzgajaju u laboratoriji, a zatim se ponovo unose u telo pacijenta.
Poznat kao CAR (chimeric antigen receptor) T-ćelijska terapija, ovaj pristup pokazao se posebno uspešnim u lečenju određenih vrsta raka krvi. Oblici terapije sledeće generacije odobreni su za takve vrste raka u zemljama kao što su SAD i UK. Međutim, stope odgovora su bile manje ohrabrujuće kod solidnih tumora, sa nejasnim dugoročnim ishodima.
Sada su istraživači obavestili javnost o najdužem poznatom preživljavanju nakon terapije CAR T-ćelija za aktivni rak, otkrivajući da žena, koja je bila lečena kao dete pre 18 godina, više nema rak. Ono što je najvažnije, terapija je data za tip solidnog tumora koji se zove neuroblastom, retki rak nervnog tkiva koji se razvija kod dece.
Profesorka Helen Heslop, koautor istraživanja sa Baylor College of Medicine u Hjustonu, kaže da je ovo ispitivanje bilo jedno od najranijih u korišćenju terapije CAR T-ćelija za rak.
– Lepo je imati tako dugotrajno praćenje i vidimo kliničku remisiju koja se održava ovoliko dugo, tako da je pacijentkinja sada odrasla i da vodi normalan život – navodi profesorka Helsop i podseća u izveštaju objavljenom u Nature Medicine, kako su regrutovali 19. dece da učestvuju u kliničkom ispitivanju prve faze CAR T-ćelijske terapije za neuroblastom između 2004. i 2009. godine.
Tokom 7 godina nakon terapije, 12 pacijenata je umrlo zbog relapsa neuroblastoma. Među 7 onih koji su preživeli nakon ove tačke, pet je bilo bez raka kada je data CAR T-ćelijska terapija, ali su prethodno lečeni od neuroblastoma koristeći druge pristupe i bili su pod visokim rizikom od relapsa. Svih pet je bilo bez bolesti u poslednjem praćenju, između 10 i 15 godina nakon terapije CAR T-ćelijama, iako tim napominje da su možda već bili izlečeni kada je terapija primenjena.
Druga dva preživela pacijenta imala su rak koji je aktivno rastao ili se širio kada su primili terapiju CAR T-ćelijama, ali su kasnije ušli u potpunu remisiju. Jedan od ovih pacijenata je prestao da učestvuje u kontrolnim sesijama 8 godina nakon lečenja, ali je drugi nastavio i ostao je bez raka više od 18 godina.
– Ona nikada nije zahtevala nikakvu drugu terapiju i verovatno je najduže preživeli pacijent sa rakom koji je primio terapiju CAR-T. Ohrabrujuće je to što je nakon toga imala dve dugoročne trudnoće i rodila normalne bebe.
Tim naučnika dodaje da se modifikovane T-ćelije i dalje mogu detektovati kod nekih pacijenata nakon više od pet godina. Profesorka Heslop kaže da, iako to još nije apsolutno pouzdano, moguće je da su CAR T-ćelije, koje opstaju, u stanju da se bore protiv raka – ako se vrati. Takođe naglašava da su noviji oblici terapije CAR T-ćelijama pokazali veći odgovor u nedavnim ispitivanjima za neuroblastom, a takođe mogu da pomognu u borbi protiv nekih vrsta tumora mozga kod dece.
Karin Straathof, profesorka tumorske imunologije na UCL Cancer Institute kaže da su rezultati više nego ohrabrujući.
– Ovo je zaista dobra demonstracija da terapija daje kompletan odgovor kod čvrstih karcinoma, posebno za rak kod dece, gde su neophodni dugotrajni potpuni odgovori. Ono na šta sada pokušavamo da se fokusiramo je razumevanje zašto to funkcioniše kod nekih pacijenata i zašto ne funkcioniše kod drugih, i šta možemo da naučimo iz toga kako bismo napravili još bolju terapiju – istakla je Straathof.