Medicinski informativni portal
Naslovna / Vesti

Napravljen prvi efikasan lek za retku, genetsku bolest jetre

Priredio/la: I. V.
15:00 - 04. 08. 2022.

Retka, genetska bolest jetre, koja je ranije mogla da se leči samo transplatacijom organa, ubuduće će se tretirati lekom koji reguliše proizvodnju proteina u jetri

bolest jetre Istraživači napravili lek za genetsku bolest jetre, koja se ranije mogla lečiti samo transplantacijom Foto: Shutterstock

Lek za genetsku bolest jetre, koja se ranije mogla lečiti samo transplantacijom, razvili su istraživači sa Saint Louis University’s School of Medicine, u saradnji sa Arrowhead Pharmaceuticals i Takeda Pharmaceuticals. Studija „Fazirsiran za bolesti jetre povezane sa nedostatkom alfa1-antitripsina“ objavljena je u časopisu New England Journal of Medicine.

Nedostatak AAT proteina izaziva bolest jetre

Faza 2 ispitivanja istraživala je bezbednost i efikasnost fazirsirana, leka za interferenciju RNK, kod pacijenata starosti od 18 do 75 godina sa oboljenjem jetre povezanom sa nedostatkom alfa-1 antitripsina (AAT). AAT je protein koji se proizvodi u jetri i oslobađa se u krv u velikim količinama kako bi pomogao u zaštiti tela pri odbrani od infekcija. Dr Jeffrey Teckman, profesor pedijatrije, biohemije i molekularne biologije, vodio je ovo istraživanje, a kako je naveo, novi rezultati o dejstvu leka su kulminacija više od decenije rada na izlečenju ove bolesti. Dr Teckman je inače vodeći stručnjak za nedostatak AAT, koji se javlja na jednom od od 3.500 porođaja i uzrokuje tešku bolest pluća kod odraslih ili bolest jetre kod odraslih i dece. Simptomi su obično kratak dah i piskanje, ponovljene infekcije pluća, žuta koža, umor, ciroza jetre, otkazivanje jetre, pa čak i smrt.

Novi lek zaustavlja bolest i omogućava jetri da zaceli

Dr Teckman kaže da se obolelima od ove bolesti ona često ne dijagnostikuje ili se pogrešno dijagnostikuje kao bolest masne jetre, astma ili bolest pluća koju uzrokuje pušenje. Na dijagnozu se može posumnjati pronalaženjem niskog nivoa AAT u krvi i potvrditi genetskim testiranjem.

– Kada sam bio na medicinskom fakultetu, naučio sam da je smanjenje fibroze jetre, ili ožiljnog tkiva u jetri, sa nedostatkom AAT bilo nemoguće, ali sada vidimo da možemo da preokrenemo ovaj proces kod ljudi sa minimalnim neželjenim efektima – naglasio je dr Teckman. koji je tokom ispitivanja koristio tehnologiju koja omogućava lekarima da isključe jedan gen u ljudskoj jetri bez gotovo ikakvih neželjenih efekata.

– U ovom slučaju, odlučili smo da isključimo abnormalni alfa-1 antitripsin ATT gen u jetri, a novi lek to može efikasno da učini, zaustavi bolest i omogući jetri da zaceli – objasnio je dr Teckman.

TEME:
Vaš komentar nam je dragocen!

Ostavite odgovor

Send this to a friend