Mijastenija gravis je hronični autoimuni poremećaj kod koga telo napada sopstvene neuromuskularne veze. Stanje uzrokuje probleme sa komunikacijom između nerava i mišića, a rezultata je slabost mišića jer mijastenija gravis utiče na voljne mišiće tela. Posebno su pogođeni oči, usta, grlo i udovi. Najčešće se javlja kod mladih žena mlađih od 40 godina i muškaraca starijih od 60 godina, ali može da pojavi u bilo kom uzrastu.
Mijastenija gravis bolest koja uzrokuje tešku mišićnu slabost
Američka Uprava za hranu i lekove FDA odobrila je novi, dugoročni tretman za generalizovanu mijasteniju gravis (gMG), bolest koja uzrokuje tešku mišićnu slabost, brži zamor mišića i teškoće u govoru i gutanju. Novi tretman nudi dugotrajnu opciju za ublažavanje simptoma. Lek, poznat kao nipocalimab, prvi je i jedini lek te vrste koji cilja na uzrok generalizovane mijastenije gravis kod odraslih i dece uzrasta 12 godina i više koji imaju određena antitela koji su vezi sa ovim stanjem.
Generalizovana mijastenija gravis gMG je dugoročni autoimuni poremećaj kod koga imuni sistem tela proizvodi štetna antitela koja pogrešno napadaju tačke povezivanja između nerava i mišića (zvane neuromuskularne spojeve). Taj poremećaj prekida nervne signale koji kontrolišu kretanje mišića, što otežava rad mišića.
Novi lek olakšava simptome koje izaziva mijastenija gravis
Odluka FDA zasnovana je na tekućoj kliničkoj studiji u kojoj je učestvovalo 199 pacijenata sa gMG (uključujući 153 njih sa antitelima) koji nisu dobijali dobar odgovor na svoje trenutne tretmane, saopštio je proizvođač ovog leka. Tokom 24 nedelje, pacijenti su dobijali ili novi lek ili placebo, uz standardnu negu. Rezultati su pokazali da je novi lek pomogao pacijentima da povrate važne svakodnevne sposobnosti poput žvakanja, gutanja, govora i disanja bolje nego oni koji su uzimali placebo. Takođe je smanjio nivoe štetnih autoantitela do 75 odsto od prve doze i održavao ih niskim tokom cele studije. Pored toga, ove koristi za pacijente nastavile su se tokom 20 meseci, što se vidi u tekućoj studiji praćenja.
U drugom tekućem kliničkom ispitivanju, u kojem je učestvovalo sedmoro dece uzrasta od 12 do 17 godina sa gMG pozitivnom na antitela, koja nisu dobijala dovoljno pomoći od standardne nege, dodavanje Imaavy leka standardnim tretmanima smanjilo je nivoe štetnih antitela za 69 procenata tokom 24 nedelje i olakšanje simptoma.
Koji su mogući neželjeni efekti novog leka?
Ovaj lek je monoklonsko antitelo napravljeno u laboratoriji koje deluje tako što selektivno blokira protein nazvan FcRn. To pomaže u smanjenju nivoa štetnih antitela koja uzrokuju simptome gMG bez primetnog uticaja na ostale funkcije imunog sistema. Daje se kao intravenska infuzija jednom u dve nedelje. Najčešći neželjeni efekti ovog leka su infekcija disajnih puteva, otok u rukama, zglobovima ili stopalima i grčeve mišića. Lek takođe može da izazove ozbiljne neželjene efekte, uključujući veći rizik od infekcija, alergijskih reakcija i reakcija povezanih sa infuzijom. Pacijentima se savetuje da odmah kontaktiraju svog lekara ako dobiju temperaturu, drhtavicu, kašalj, osećaj pečenja prilikom mokrenja, jak svrab, koprivnjaču, otežano disanje, bol u grudima, glavobolju, vrtoglavicu, osip ili crvenilo kože tokom ili nekoliko dana nakon primljene infuzije sa ovim lekom.
Pre ili tokom lečenja, pacijenti takođe treba da prijave sve prethodne alergijske reakcije, trenutne ili skorašnje infekcije i sve skorašnje ili planirane vakcinacije – posebno žive vakcine, koje treba izbegavati dok uzimaju ovaj lek. Takođe moraju da podele kompletnu listu svih lekova, suplemenata i vitamina koje uzimaju kako bi sprečili eventualne interakcije. Žene treba da obaveste svoje lekare ako su trudne, planiraju trudnoću ili doje, jer još nije jasno da li je ovaj lek bezbedan za bebu.
