Prvim pacijentima koji imaju rak krvi pomogle ćelije proizvedene direktno u njihovim telima

Prvim pacijentima koji imaju rak krvi pomogle su ćelije proizvedene direktno u njihovim telima, a ovaj novi pristup mogao bi da bude brži i jeftiniji od pravljenja ćelija u laboratoriji. Imunološke ćelije projektovane da se usmeravaju na ćelije raka poput vođenih projektila mogu da budu "spasioci života" - ako pacijenti mogu da ih dobiju na vreme. Naučnici ističu da je revolucionarna in vivo terapija CAR T-ćelijama pokazala potencijal za lečenje multiplog mijeloma i može da pomogne ljudima koji boluju od hematoloških malignih bolesti.

Genska terapija izbacila maligne ćelije iz koštane srži 4 pacijenta koji imaju rak krvi 

Nova genska terapija obučava bela krvna zrnca, T-ćelije pacijenta, da se bore protiv kancerogenih ćelija, podstičući ih na borbu tako da proizvode proteine kimerskih antigenskih receptora (CAR). Imunološke ćelije projektovane da se usmeravaju na ćelije raka poput vođenih projektila mogu da budu spasioci - ako pacijenti mogu da ih dobiju na vreme. Trenutno, njihove T ćelije moraju da budu sakupljene i dati im površinski protein, himerni antigenski receptor (CAR), putem genetske manipulacije, sporog i skupog laboratorijskog procesa.

Preporučujemo

Pravljenje ćelija direktno unutar tela trebalo bi da bude brže, a rani klinički podaci sada ukazuju na to da ta strategija može da funkcioniše. U jednom od prvih ispitivanja, pristup je indukovao takozvane in vivo CAR-T ćelije kod četiri pacijenta sa multiplim mijelomom -  rakom krvi, i izbacio maligne ćelije iz njihove koštane srži. Ova četiri pacijenta s multiplim mijelomom, bila su uključena u ispitivanje u Kini i primili su eksperimentalnu terapiju koju su razvile belgijska biotehnološka kompanija EsoBiotec i kineska biofarmaceutska kompanija Shenzen Pregene Biopharma.

CAR-T ćelije sada su tretman za nekoliko vrsta raka krvi

- Rezultati, predstavljeni ovog decembra na godišnjem sastanku Američkog društva za hematologiju (ASH), jesu preliminarni, ali „zaista impresivni“ - kaže biolog za rak Bin He sa Houston Methodist Research Institute i podseća da je ovo drugo ispitivanje ove godine koje otkriva pozitivne nalaze in vivo CAR-T ćelija za multipli mijelom.

Pacijenti u ranijoj studiji su patili od značajnih neželjenih efekata, verovatno zbog virusa koji su prenosili potrebne gene u imune ćelije, iako su problemi bili manje ozbiljni u novijem ispitivanju, uprkos korišćenju iste klase virusa.

- Pitanje više nije da li se ovo zaista može uraditi. Pitanje je sada da li se može dostići očekivani nivo efikasnosti i da li će profil bezbednosti ispuniti cilj - navodi Yvonne Chen, istraživačica imunoterapije raka na University of California. 

CAR-T ćelije prvi put su odobrili američki regulatori 2017. godine i sada su standardni tretmani za nekoliko vrsta raka krvi, uključujući multipli mijelom. Specijalizovani objekti pretvaraju pacijentove T-ćelije u borce protiv raka izlažući ih virusima koji ih inficiraju i dostavljaju CAR gen. Istraživači sada žele da prošire repertoar ćelija, testirajući ih protiv solidnih tumora, autoimunih bolesti i drugih bolesti.

Zašto su istraživači toliko oduševljeni potencijalom stvaranja ćelija u telu

Naučnici naglašavaju da neki pacijenti umiru od raka tokom meseca koji je obično potreban za proizvodnju CAR-T ćelija. A visoka cena, obično u stotinama hiljada dolara, čini ovaj tretman nedostupnim mnogim ljudima. Pre nego što pacijenti mogu da prime svoje nadograđene T-ćelije, potrebna im je i rizična hemoterapija kako bi se uništile njihove prirodne T-ćelije. Ovi nedostaci objašnjavaju zašto su istraživači toliko oduševljeni potencijalom stvaranja ćelija u telu.

- Polje postepeno prelazi sa ex vivo na in vivo CAR-T ćelije - kaže imunobioinženjer Matthias Stephan iz Fred Hutchinson Cancer Center.

Dva ispitivanja multiplog mijeloma pratila su sličnu strategiju, ubrizgavajući genetski izmenjeni virus poznat kao lentivirus, koji nosi DNK sekvencu za CAR, i puštajući ga da se širi kroz T- ćelije pacijenta. Svaki virus nosi antitelo koje mu omogućava da se veže za ciljnu T-ćeliju. Kada se virus zakači, on ulazi i oslobađa DNK, što podstiče sintezu receptora.

(eKlinika.rs)