Mogu li se izbeći bolesti starenja: Prvi čovek primio terapiju koja bi trebalo da podmladi ostarele ćelije

Biotehnološka kompanija Life Biosciences, Inc - pionir u razvoju lekova za ćelijsko podmlađivanje kako bi se preokrenule bolesti starenja, potvrdila je da je prvi učesnik  primio dozu u svom kliničkom ispitivanju faze 1 leka ER-100. Lek ER-100 je nova terapija namenjena lečenju optičkih neuropatija, uključujući glaukom otvorenog ugla (OAG) i nearteritičnu prednju ishemijsku optičku neuropatiju.

ER-100 lek pokazaće da li se može preokrenuti razvoj bolesti starenja 

Ispitivanje faze 1 proceniće bezbednost i podnošljivost ER-100 leka, sa dodatnim krajnjim tačkama koje procenjuju vizuelnu funkciju. ER-100 je prvi klinički kandidat sa Life Bio’s Epigenetic Restoration platforme koja koristi kontrolisanu ekspresiju tri transkripciona faktora, OCT4, SOX2 i KLF4 (OSK), za obnavljanje ćelijske funkcije resetovanjem epigenetskog koda na mlađe obrasce ekspresije gena.

Preporučujemo

- Ovo je važan trenutak za Life Bio i za oblast biologije starenja. Naše istraživanje je pokazalo da je starenje u velikoj meri pokrenuto gubitkom epigenetskih informacija, a ne nepovratnim oštećenjem. Ova klinička studija predstavlja prvu priliku da se testira da li obnavljanje tih informacija može da ublaži ljudske bolesti - objašnjava dr David Sinclair, suosnivač Life Biosciences i profesor genetike na Harvard Medical School.

Ova prekretnica odražava godine rigoroznog naučnog razvoja i translacionih istraživanja, a prekliničke studije pokazale su da kontrolisana ekspresija OSK može da resetuje epigenetske obrasce u vezi sa zdravom ćelijskom funkcijom, poboljšaju performanse tkiva i obnove vizuelnu funkciju kod laboratorijskih životinja.

- Uvođenje ER-100 leka u kliniku je važan korak ka prevođenju epigenetske restauracije u novu klasu lekova za bolesti koje se javljaju starenjem - kaže dr Sharon Rosenzweig‑Lipson, glavni naučni službenik u Life Biosciences.

Gubitak vida ne samo direktno utiče na živote pacijenata, već i povećava rizik od gubitka nezavisnosti

Optičke neuropatije i dalje predstavljaju nedovoljno istraženi segment medicine. Trenutni tretmani prvenstveno se bave faktorima rizika, kao što je intraokularni pritisak kod glaukoma, ali ne ciljaju direktno na oštećenje ćelija mrežnjače. Kao posledica toga, bolest često dovodi do nepovratnog gubitka vida uprkos lečenju. Gubitak vida ne samo direktno utiče na živote pacijenata, već i povećava rizik od gubitka nezavisnosti, štetnih padova, depresije i demencije usled socijalne izolacije, što naglašava potrebu za terapijama koje modifikuju tok bolesti.

Optičke neuropatije su grupa poremećaja koje karakteriše oštećenje ganglijskih ćelija mrežnjače (RGC), primarnih neurona koji povezuju oko sa mozgom. Pošto se RGC prirodno ne regenerišu, oštećenje dovodi do trajnog oštećenja vida. Jedna takva optička neuropatija - glaukom otvorenog ugla (OAG), je hronična neurodegenerativna bolest i vodeći uzrok slepila kod starijih osoba. Iako se često dovodi u vezu sa povišenim intraokularnim pritiskom, progresija bolesti često se nastavlja uprkos lečenju, a neki pacijenti pate od OAG uprkos normalnom intraokularnom pritisku. Nearteritična prednja ishemijska optička neuropatija (NAION) je najčešća akutna optička neuropatija kod odraslih starijih od 50 godina. Uključuje iznenadni, bezbolni gubitak vida zbog nedovoljnog protoka krvi, za koji trenutno ne postoje odobreni tretmani.

Nova terapija dizajnirana je da obnovi funkciju ćelija gangliona mrežnjače 

ER-100 je istraživačka terapija u kliničkom razvoju za lečenje optičkih neuropatija, uključujući OAG i NAION. ER-100 lek dizajniran je da obnovi funkciju ćelija gangliona mrežnjače koristeći platformu za epigenetsku restauraciju Life Biosciences, koja koristi kontrolisanu ekspresiju tri transkripciona faktora, OCT4, SOX2 i KLF4 (OSK), za resetovanje obrazaca ćelijske ekspresije gena i vraćanje ćelija u mlađe i funkcionalnije stanje. Tarpija se trenutno procenjuje u kliničkom ispitivanju faze 1.

(eKlinika.rs)