Evropska komisija odobrila lek za lečenje spinalne mišićne atrofije kod pacijenata starijih od 2 meseca

Evropska agencija za lekove odobrila je za upotrebu lek koji leči spinalnu atrofiju mišića, koja, ukoliko se ne leči može biti fatalna. Lek može da se koristi za bebe od 2 meseca života, i to u kućnim uslovima

Evropska komisija odobrila je za upotrebu lek Evrysdi  (risdiplam) i dala dozvolu za stavljanje u promet ovog tretmana za lečenje spinalne mišićne atrofije (SMA) kod pacijenata starijih od 2 meseca. Evrysdi će biti namenjen pacijentima sa spinalnom mišićnom atrofijom tipa 1, tipa 2 ili tipa 3, sa jednom do četiri kopije SMN2, a proizvodi ga Genentech, član Roche grupe.

Odobrenje na osnovu dve studije

Preporučujemo

Odobrenje Evropske komisije zasniva se na dve studije - rezultatima efikasnosti studije FIREFISH kod novorođenčadi, starosti 2 do 7 meseci sa simptomatskim SMA tipa 1,  i druge, SUNFISH studije kod dece i mladih sa tipom 2 ili 3 SMA. Lek Evrysdi odobren je po ubrzanom postupku procene lekova, koji se primenjuje za lekove za koje se smatra da su od najvećeg interesa za javno zdravlje i terapijske inovacije.

- Oduševljeni smo što je Evrysdi, sa dokazanom efikasnošću i sigurnošću, brzo odobren u Evropi, tako da će SMA zajednica sada imati pristup preko potrebnom pogodnom lečenju kod kuće. Evrysdi je otkriven upotrebom naše nove tehnologije spajanja i neverovatno je inovativan lek koji je prvi pokazao da mali molekul može selektivno i specifično modulirati spajanje za lečenje osnovnog uzroka ove razarajuće bolesti. Uzbuđeni smo što vidimo da ova terapija postaje dostupnija pacijentima širom sveta - izjavio je dr Stuart W. Peltz, izvršni direktor PTC Therapeutics.

Lekom do sada lečeno više od 3.000 pacijenata

Više od 3.000 pacijenata do sada je lečeno Evrysdi lekom u kliničkim ispitivanjima i stvarnim uslovima, sa pacijentima u rasponu od rođenja do starijih od 70 godina, uključujući i one koji su prethodno lečeni drugim SMA terapijama. Odobrenje EU primenljivo je na svih 27 država članica Evropske unije, kao i na Island, Norvešku i Lihtenštajn. Evrysdi je trenutno odobren u 38 zemalja i očekuje se odobrenje za upotrebu u još 33 zemlje.

O spinalnoj mišićnoj atrofiji (SMA)

Spinalna mišićna atrofija je teška, progresivna neuromuskularna bolest koja može da bude fatalna. Utiče na približno jednu od 10.000 beba, i kada je nelečena - vodeći je genetski uzrok smrtnosti novorođenčadi. SMA je uzrokovana  mutacijom gena za preživljavanje motornog neurona 1 (SMN1), što dovodi do nedostatka SMN proteina. Ovaj protein se nalazi u celom telu i neophodan je za funkcionisanje nerava koji kontrolišu mišiće i kretanje. Bez nje, nervne ćelije ne mogu pravilno da funkcionišu, što vremenom dovodi do progresivne slabosti mišića. U zavisnosti od vrste SMA, fizička snaga pojedinca i njegova sposobnost da hoda, jede ili diše mogu se značajno umanjiti ili izgubiti.

Kako deluje Evrysdi (risdiplam) lek

Evrysdi je modifikator spajanja RNK, usmeren na motorni neuron 2 (SMN2) i dizajniran za lečenje SMA izazvan mutacijama u hromozomu 5k koje dovode do nedostatka SMN proteina. Lek je dizajniran za ravnomernu distribuciju na sve delove tela, uključujući centralni nervni sistem (CNS). Primenjuje se kod kuće, svakodnevno, u tečnom obliku, oralno, kroz usta ili cev za hranjenje.