Bolest srpastih ćelija, anemija srpastih ćelija ili hemolitička anemija ubuduće će se lečiti novoodobrenim lekom za zemlje Evropske unije. Evropska agencija za lekove EMA preporučila je davanje dozvole za stavljanje u promet leka Oxbryta (voxelotor) koji je namenjen za lečenje bolesti srpastih ćelija ili hemolitičke anemije (prekomerne razgradnje crvenih krvnih zrnaca) usled bolesti srpastih ćelija kod pacijenata starijih od 12 godina. Oxbryta se koristi samostalno ili u kombinaciji sa hydroxycarbamide, poznatim i kao hydroxyurea.
Bolest srpastih ćelija je genetsko oboljenje
Bolest srpastih ćelija je genetsko stanje u kome crvena krvna zrnca postaju kruta i lepljiva i menjaju se od oblika diska do oblika polumeseca (kao srp). Promena oblika je uzrokovana prisustvom abnormalnog oblika hemoglobina (protein u crvenim krvnim zrncima koji prenosi kiseonik po telu). Kod pacijenata sa anemijom srpastih ćelija, abnormalna crvena krvna zrnca u obliku srpa blokiraju krvne sudove, ograničavajući protok krvi do organa, kao što su srce, pluća i slezina. Ova situacija uzrokuje epizode akutnog bola zvanog vazookluzivna kriza (VOC). Štaviše, ova abnormalna crvena krvna zrnca se uništavaju brže od normalnih, što dovodi do stanja koje se zove hemolitička anemija. Vasookluzivna kriza (VOC) i hemolitička anemija su najčešće komplikacije srpastih ćelija i česti su uzroci poseta urgentnim odeljenjima i hospitalizacije.
Dostupne opcije lečenja su ograničene
Trenutno se većina pacijenata sa bolešću srpastih ćelija leči sa hydroxyurea i crizanlizumab lekom, inače lekovima za prevenciju VOC. Međutim, postoji velika nezadovoljena potreba za lekovima za lečenje hemolitičke anemije, koju u različitim stepenima doživljavaju svi pacijenti. Dostupne opcije lečenja su ograničene na transfuziju krvi i alogenu transplantaciju hematopoetskih matičnih ćelija (procedura u kojoj pacijent prima matične ćelije kako bi pomogao koštanoj srži da proizvede zdrave krvne ćelije). Zbog toga su potrebni novi lekovi za ovu manifestaciju bolesti.
Bolest srpastih ćelija ubuduće če se lečiti Oxbryta lekom
Aktivna supstanca leka Oxbryta je voxselotor, mali molekul koji se vezuje za hemoglobin i stabilizuje ga, sprečavajući polimerizaciju hemoglobina, odnosno formiranje abnormalnog hemoglobina, što dovodi do toga da crvena krvna zrnca postanu srpasta. Lek Oxbryta je podržan kroz EMA šemu prioritetnih lekova (PRIME), koja pruža ranu i poboljšanu naučnu i regulatornu podršku za obećavajuće lekove sa potencijalom da odgovore na nezadovoljene medicinske potrebe. Predstavnici organizacija pacijenata su takođe konsultovani tokom procene koristi i rizika Oxbryta leka kako bi podelili svoja jedinstvena iskustva iz stvarnog života i osigurali da se potrebe pacijenata uzmu u obzir u procesu donošenja regulatornih odluka.
Novi Oxbryta lek povećao nivo hemoglobina
Glavna studija na kojoj se zasniva preporuka EMA bila je faza 3, nasumična, placebom kontrolisana, multicentrična studija. Studija je ispitivala bezbednost i efikasnost voxselotora kod 274 pacijenta sa anemijom srpastih ćelija, starosti od 12 do 65 godina. Pacijenti uključeni u kliničko ispitivanje imali su osnovni nivo hemoglobina između 5,5 i 10,5 g/dL. Dozu od 1.500 mg voxselotora primilo je 90 pacijenata, 92 pacijenta je primilo 900 mg voxselotora, a 92 pacijenta su primala placebo. Posle 24 nedelje lečenja, 51,1 odsto pacijenata lečenih dozom od 1.500 mg voxselotora imalo je povećanje nivoa hemoglobina za više od 1 g/dl u poređenju sa 6,5 procenata onih koji su primali placebo. Ovi rezultati su primećeni kada je Oxbryta lek korišćen sam ili u kombinaciji sa hydroxyurea, što je standardni tretman za pacijente sa anemije srpastih ćelija. Najčešći neželjeni efekti prijavljeni u kliničkim ispitivanjima za Oxkbryta lek uključivali su glavobolju, dijareju i bol u stomaku.
Mišljenje koje je usvojio Komitet za lekove za humanu upotrebu CHMP predstavlja posredni korak na putu Oxbryta leka ka pristupu pacijentima. Mišljenje CHMP će sada biti poslato Evropskoj komisiji na usvajanje odluke o odobrenju za stavljanje u promet na nivou EU. Kada se izda dozvola za stavljanje u promet, odluke o ceni i nadoknadi će se doneti na nivou svake države članice, uzimajući u obzir potencijalnu ulogu/upotrebu ovog leka u kontekstu nacionalnog zdravstvenog sistema te zemlje.
