Američka Uprava za hranu i lekove FDA, posle 20 godina odobrila je za upotrebu Aduhelm (aducanumab), prvi novi lek za Alchajmerovu bolest koji je proizvela kompanija Biogen. Zdravstveni službenici zanemarili su upozorenja nezavisnih savetnika da nije dokazano da postupak, o kome se često raspravljalo, pomaže u usporavanju bolesti koja uništava mozak.
Lek koji usporava mentalni pad
Novi lek, koji je Biogen razvio sa japanskom kompanijom Eisai Co. nije preokrenuo mentalni pad, već ga je usporio, kako je dokazano u jednoj studiji. Lek, aducanumab stavlja se na tržište kao Aduhelm i daje se u obliku infuzije, svake četiri nedelje. Novi lek se proizvodi od živih ćelija i davaće se infuzijom u lekarskoj ordinaciji ili bolnici. FDA je odobrila lek na osnovu rezultata studija koji su pokazali da izgleda „razumno verovatno“ da će koristiti pacijentima obolelim od Alchajmerove bolesti. To je jedina terapija za koju američki regulatori kažu da verovatno može da leči osnovnu bolest, umesto da upravlja simptomima poput anksioznosti i nesanice. Odluka, koja bi mogla uticati na milione Amerikanaca i njihove porodice, sigurno će izazvati neslaganja među lekarima, medicinskim istraživačima i grupama pacijenata.
Bilo je i protivnika leka
Dr Caleb Alexander, savetnik FDA koji je bio protiv odobrenja ovog leka rekao je da je „iznenađen i razočaran“ odlukom.
– FDA dobija poštovanje koje ima jer ima regulatorne standarde koji se zasnivaju na čvrstim dokazima. U ovom slučaju mislim da su ovom leku „dali prolaz“ – izjavio je dr Alexnder sa Johns Hopkins University. Vrhunski FDA regulator za lekove priznao je da postoje određene „nesigurnosti“ koje se tiču ovog leka, ali rekao je da se očekuje da će sposobnost Aduhelm leka biti da smanji štetne naslage plaka u mozgu i pomoći usporavanje demencije.
Podaci podržavaju pacijente i negovatelje koji imaju izbor da koriste ovaj lek, smatra dr Patrizia Cavazzoni, i istakla da je FDA pažljivo odmerila situaciju ljudi koji žive sa „razarajućom, iscrpljujućom i smrtonosnom bolešću“.
Naložena naknada studija do 2030.
Pod uslovima takozvanog ubrzanog odobrenja, FDA zahteva od Biogena da sprovede naknadnu studiju kako bi potvrdila koristi za pacijente. Ako studija ne pokaže efikasnost, FDA bi mogla povući lek sa tržišta, iako agencija to retko čini. Kompanija Biogen je saopštila da će lek koštati približno 56.000 američkih dolara za uobičajeno godišnje lečenje i da se cena neće podizati naredne 4 godine. Većina pacijenata neće platiti ni blizu toga zahvaljujući osiguranju i drugim popustima. Kompanija je takođe navela da ima za cilj da do 2030. završi naknadno istraživanje koje je propisala FDA, kao i da planira da započne isporuku miliona doza u roku od dve nedelje.
Neprofitni Institut za klinički i ekonomski pregled, koji proučava vrednost i efikasnost leka, saopštio je da bi lek Biogen kompanije morao u potpunosti da zaustavi demenciju kako bi opravdao svoju cenu od 56.000 dolara za godinu dana terapije.
Kako deluje lek Aduhelm (aducanumab)
Oko 6 miliona ljudi u SAD, i mnogo više širom sveta, ima Alchajmerovu bolest koja postepeno napada područja mozga potrebna za pamćenje, rasuđivanje, komunikaciju i osnovne svakodnevne zadatke, a u krajnjoj fazi bolesti, oboleli gube i sposobnost gutanja. Lek Aducanumab pomaže u uklanjanju proteina zvanog beta-amiloid iz mozga. To su radili i drugi eksperimentalni lekovi, ali nisu pravili razliku u sposobnosti pacijenta da misle, brinu o sebi ili žive samostalno.
Pokušaj farmaceutske industrije da napravi lek već godinama je zatrpan neuspelim terapijama za lečenje Alzhajmerove bolesti. Zbog toga se smatra da će „zeleno svetlo“ FDA verovatno oživeti ulaganja u terapije koje su ranije držali proizvođači lekova.
Ovo je znak nade, ali ne i konačni odgovor
Naučnici ne razumeju u potpunosti šta uzrokuje Alchajmerovu bolest, a naučni dokazi ukazuju na to da porodična istorija, obrazovanje i hronična stanja poput dijabetesa i bolesti srca – mogu da igraju važnu ulogu.
– Ovo je znak nade, ali ne i konačni odgovor – rekao je dr Richard Hodes, direktor Nacionalnog instituta za starenje, koji nije bio uključen u studije o leku iz Biogena, ali finansira istraživanje o tome kako nastaje Alchajmerova bolest. Pacijenti koji su uzimali aducanumab opazili su kako njihove sposobnosti razmišljanja opadaju 22 odsto sporije od pacijenata koji su uzimali placebo. Ali, to je značilo razliku od samo 0,39 u oceni kognitivnih i funkcionalnih sposobnosti od 18 poena. I nejasno je kako se takve metrike prevode u praktične koristi, poput veće nezavisnosti ili sposobnosti podsećanja na važne detalje.
Rasprava o standardima procene terapija za teško lečive bolesti
FDA pregled leka postao je žarište dugogodišnjih rasprava o standardima koji se koriste za procenu terapija za teško lečive bolesti. S jedne strane, grupe koje predstavljaju pacijente sa Alchajmerovom bolešću i njihove porodice kažu da bilo koja nova terapija, čak i ona od koje ima male koristi – zahteva odobrenje. Ali, mnogi stručnjaci upozoravaju da bi davanje „zelenog svetla“ ovom leku moglo da stvori opasan presedan, otvarajući vrata tretmanima sa sumnjivim efektom. Odobrenje je usledilo uprkos oštroj oceni u novembru 2020. koju je dao FDA spoljni odbor neuroloških stručnjaka. Grupa je izglasala „ne“ nizu pitanja o tome da li su ponovo analizirani podaci iz jedne studije koju je podneo Biogen a koji su pokazali da je lek efikasan.
Lek jeste efikasan, ali u većim dozama
Biogen je zaustavio dve studije 2019. godine, nakon razočaravajućih rezultata koji sugerišu da aducanumab neće ispuniti svoj cilj usporavanja mentalnog i funkcionalnog pada kod pacijenata sa Alchajmerovom bolešću. Nekoliko meseci kasnije, kompanija je preokrenula kurs, najavivši da je nova analiza jedne studije pokazala da je lek efikasan u većim dozama, a FDA je savetovala da to opravdava odobrenje leka. Naučnici kompanije rekli su da je početni neuspeh leka nastao zbog toga što neki pacijenti nisu primali dovoljno visoke doze da usporavaju bolest. Ali, promene u doziranju i analiza kompanije nakon činjeničnog stanja, otežale su tumačenje rezultata, što je izazvalo skepticizam kod mnogih stručnjaka, uključujući i one iz FDA. Od FDA se ne zahteva da sledi savete spoljnih savetnika i ranije je zanemarivala njihov doprinos prilikom donošenja sličnih odluka o lekovima visokog profila.
Oko 900 američkih medicinskih ustanova spremno za propisivanje leka
Oko 900 američkih medicinskih ustanova spremno je da započne sa propisivanjem leka, kako saopštava Biogen, a mnogo više se očekuje u narednim mesecima. Ali, ključna praktična pitanja ostaju – Koliko dugo pacijenti imaju koristi? Kako lekari određuju kada treba prekinuti davanje lek? Da li lek ima koristi kod pacijenata sa naprednijom demencijom? Zdravstveno osiguranje bi moglo da pokuša da upravljaju troškovima izdavanja leka zahtevajući stroge uslove, uključujući skeniranje mozga kako bi potvrdili plak, pre nego što pristanu da pokriju troškove lečenja.
Dodatna skeniranja biće potrebna i za praćenje potencijalnih neželjenih efekata. Lek nosi upozorenje o privremenom oticanju mozga, koje ponekad može prouzrokovati glavobolju, konfuziju i vrtoglavicu. Ostali neželjeni efekti su alergijske reakcije, dijareja i dezorijentacija. Iako je Biogen proučavao lek kod osoba sa blagom demencijom ili ranom fazom Alchajmerove bolesti, FDA odobrila je lek svima koji imaju Alchajmera.
Kkao je saopšteno, FDA daje ovlašćenja lekaru da donese odluku o dijagnozi, a za pacijente koji su već uključeni u ispitivanja kompanije Biogen, najava o odobrenju leka znači da mogu da nastave da uzimaju lek za koji mnogi veruju da je pomogao.
