Odobren prvi lek za retke bolesti bubrega koje otežavaju njihovu funkciju filtriranja
Pacijenti koji žive sa ovim retkim i teškim bolestima često toliko napreduju da dovode do otkazivanja bubrega, što zahteva doživotnu dijalizu i/ili transplantaciju bubrega
Prvi lek za retke bolesti bubrega Empaveli (pegcetacoplan) odobrila je američka Administracija za hranu i lekove FDA. Tretman kompanije Apellis Pharmaceuticals je prvi tretman za C3 glomerulopatiju (C3G) ili primarni imunokompleksni membranoproliferativni glomerulonefritis (IC-MPGN).
Kako na bubrege deluju retke bolesti za koje je odobren novi lek?
Preporučujemo
Bol u grlu je tup ili žareći, kako da otkrijemo da li je u pitanju virusna ili bakterijska infekcija
Pankreas je mali, ali važan organ, kada se jednom ošteti može da dovede do nesagledivih posledica po zdravlje
C3 glomerulopatija je grupa povezanih stanja koja uzrokuju poremećaj rada bubrega. Glavne karakteristike C3 glomerulopatije uključuju visok nivo proteina u urinu (proteinurija), krv u urinu (hematurija), smanjene količine urina, nizak nivo proteina u krvi i otok u mnogim delovima tela. Pogođene osobe mogu imati posebno nizak nivo proteina koji se naziva komponenta komplementa 3 ili C3 u krvi.
Glomerulonefritis (IC-MPGN) je retka bolest bubrega kod koje se glomeruli, sićušni filteri u bubrezima, upale zbog problema sa imunološkim sistemom. Ova upala uzrokovana je nakupljanjem imunih kompleksa (proteina imunog sistema) unutar glomerula. IC-MPGN može da bude primaran (idiopatski, što znači da je uzrok nepoznat) ili sekundaran, u odnosu na druga stanja poput infekcija, autoimunih bolesti ili određenih karcinoma.
Kako deluje prvi lek za retke bolesti bubrega?
Lek je odobren za pacijente starije od 12 godina i deluje na smanjenje proteinurije kod ovih retkih bolesti koje utiču na jedinice za filtriranje u bubrezima. Odobrenje ovog leka potkrepljeno je studijom faze III VALIANT, u kojoj su pacijenti, koji su uzimali Empaveli lek, imali smanjenje proteinurije za 68 odsto, stabilizaciju funkcije bubrega i značajno uklanjanje C3 naslaga (mereno bojenjem C3) u poređenju sa placebom.
Među pacijentima lečenim Empaveli lekom 71 procenat je postiglo nulti intenzitet bojenja C3, pokazujući potpuno uklanjanje C3 naslaga. Rezultati su bili konzistentni kod adolescentnih i odraslih pacijenata i za C3 glomerulopatiju i za primarni imunokompleksni membranoproliferativni glomerulonefritis IC-MPGN, kao i kod pacijenata sa C3G sa recidivom bolesti nakon transplantacije.
Da li novi tretman ima neželjene efekte?
Najčešći neželjeni efekti primećeni kod Empaveli leka bile su reakcije na mestu infuzije, groznica, upala nosnih prolaza i grla, grip, kašalj i mučnina.
- Uz standardnu negu, pacijenti koji žive sa ovim retkim i teškim bolestima često napreduju do otkazivanja bubrega, što zahteva doživotnu dijalizu i/ili transplantaciju bubrega. S obzirom na hitnu potrebu, posebno kod dece, odobrenje Empaveli tretmana označava ključni trenutak u lečenju retkih bolesti bubrega - objasnila je dr Carla Nester, vođa studije i glavni istraživač studije VALIANT sa University of Iowa.