EMA odobrila novi lek za lečenje multipli mijeloma Foto: Shutterstock
Multipli mijelom ili plazmocitom je redak karcinom plazma ćelija, vrste belih krvnih zrnaca koja proizvode antitela i nalaze se u koštanoj srži. Uporna kostobolja (posebnu u leđima i prsima), oslabljena funkcija bubrega i uzastopne bakterijske infekcije, vodeće su početne tegobe ovog zloćudnog raka za koji je Evropska agencija za lekove EMA odobrila upotrebu i stavljanje u promet novog leka u EU. Carvykti (ciltacabtagene autoleucel) je genska terapija namenjena za lečenje odraslih pacijenata sa relapsiranim i refraktornim multipli mijelomom, koji su primili najmanje tri prethodne terapije i čiji se rak pogoršao otkako su primili poslednji tretman.
Kod višestrukog, multipli mijeloma, proliferacija plazma ćelija je van kontrole i to dovodi do abnormalnih, nezrelih plazma ćelija koje se umnožavaju i popunjavaju koštanu srž. Kada plazma ćelije postanu kancerogene, one više ne štite telo od infekcija i proizvode abnormalne proteine, koji mogu izazvati probleme koji najviše utiču na bubrege, kosti i krv. Uprkos razvoju i odobravanju niza novih lekova za lečenje multiplog mijeloma u poslednjih nekoliko godina, postoje ograničene terapijske mogućnosti za pacijente koji su već primili tri glavne klase lekova (imunomodulatorni agensi, inhibitori proteazoma i monoklonska antitela) i čija se bolest vratila, odnosno pogoršala, ili više ne reaguju na pomenute lekove. Zbog toga su za ove pacijente potrebni novi lekovi.
Ciltacabtagene autoleucel, aktivna supstanca novog Carvykti leka, je lek himernog receptora antigena (CAR)-T ćelija. Reč je o naprednoj terapiji za rak, koja se zasniva na prikupljanju i modifikovanju sopstvenih imunih T-ćelija pacijenta, kako bi se kreirao personalizovani tretman. Carvykti lek Evropska agencija za lekove je svrstala u kategoriju/šemu prioritetnih lekova (PRIME), koja pruža ranu i poboljšanu naučnu i regulatornu podršku lekovima, koji imaju poseban potencijal da odgovore na nezadovoljene medicinske potrebe pacijenata.
Glavna studija na kojoj se zasniva preporuka za uslovnu dozvolu za stavljanje u promet ovog leka je jednostruko, otvoreno, multicentrično kliničko ispitivanje. Studija je istraživala efikasnost i sigurnost ciltacabtagene-autoleucela kod 113 odraslih pacijenata sa relapsom i refraktornim multiplim mijelomom, koji su primili najmanje tri prethodne terapije, uključujući imunomodulatorno sredstvo, inhibitor proteazoma i anti-CD38 antitelo, i koji nisu dobro reagovali na poslednji režim lečenja. Oko 84 odsto pacijenata uključenih u studiju reagovalo je na novu terapiju trajnim odgovorom (period bez znakova ili simptoma bolesti nakon tretmana), a oko 69 procenata pokazalo je potpuni odgovor, što znači da su znaci raka nestali.
Kao najčešće neželjene efekte leka EMA navodi sindrom oslobađanja citokina (CRS), koji je sistemski odgovor na aktivaciju i proliferaciju CAR-T ćelija, a koji izaziva visoku temperaturu i simptome slične gripu, infekcije i encefalopatiju, odnosno poremećaj mozga. Posledice CRS mogu biti opasne po život, a u nekim slučajevima čak i fatalne. Štaviše, drugi važni aspekti bezbednosti su neurološka toksičnost, produžena citopenija i ozbiljne infekcije. Strategije praćenja i ublažavanja ovih neželjenih efekata opisane su u informacijama o proizvodu i u planu kontrolisanja rizika od upotrebe leka, koji je sastavni deo odobrenja.