Medicinski informativni portal
Naslovna / Vesti

Odobren najskuplji lek na svetu za gensku terapiju hemofilije B

Priredio/la: D. T.
16:00 - 25. 11. 2022.

Hemgenix je genska terapija za lečenje odraslih sa hemofilijom B, recesivnog urođenog oboljenja koje prati poremećaje mehanizma koagulacije krvi

najskuplji lek na svetu Odobren je najskuplji lek na svetu za gensku terapiju hemofilije B Foto: Shutterstock

Najskuplji lek na svetu Hemgenix za gensku terapiju hemofilije B, retke bolesti koja uzrokuje zgrušavanje krvi, odobren je od strane Američke agencije za hranu i lekove (FDA). Jedna doza ovog leka košta 3,5 miliona dolara.

Šta je hemofilija B?

Proizvođač leka je kompanija CSL Behring koja je odredila cenu od 3,5 miliona dolara za jednu dozu, što ovaj lek čini najskupljim lekom na svetu. Hemgenix je genska terapija za lečenje odraslih sa hemofilijom B. Hemofilija B je recesivno urođeno oboljenje koje prati poremećaje mehanizma koagulacije krvi.

Krvarenja i unutar moždanog tkiva i unutar organa za varenje

Hemofilija B je poremećaj krvarenja koji usporava proces zgrušavanja krvi. Bolest se ispoljava pojačanim krvarenjem ili spontanim krvarenjem i pogađa jednu osobu u 40.000, uglavnom muškarce. Kod velikog broja pacijenta javljaju se spontana krvarenja, na primer iz nosa, kod dece su moguć hematomi na glavi nakon rođenja i pri malim povredama oboleli od hemofilije B jako krvare. Pacijenti se žale i na česta krvarenja desni i sluzokože jezika, moguće je oticanje, bol, otežana pokretljivost, ukočenost, crvenilo, zglobova. Kod pacijenta su moguća i krvarenja unutar moždanog tkiva, unutar organa za varenje.

-Genska terapija za hemofiliju na vidiku je duže od dve decenije. Uprkos napretku u lečenju bolesti, lečenje epizoda krvarenja ima veoma negativan uticaj na kvalitet života pacijenata – rekao je dr Peter Marks iz FDA. On smatra da je ovaj lek važan napredak u razvoju inovativnih terapija svih oblika hemofilije.

Ko je potvrdio da je reč ovo najskuplji lek na svetu?

Institut za klinički i ekonomski pregled The Institute for Clinical and Economic Review, istraživačka organizacija koja analizira vrednost lekova na recept i drugih medicinskih proizvoda, potvrdila je da je Hemgenix najskuplji lek na svetu.

U nedavnoj analizi troškova i zdravstvene koristi stručnjaci Instituta su predložili da cena leka bude između 2,93 miliona i 2,96 miliona dolara. Najskuplji lek na svetu do sada je bio Zolgensma s cenom od 2,1 milion dolara po tretmanu.

Kako deluje lek?

Hemgenix je lek koji se daje u jednoj dozi. Primenjuje se na osnovi virusnog vektora koji isporučuje DNA ciljanim ćelijama jetre, a ćelije potom same repliciraju genetsku informaciju, šire upute za protein zgrušavanja – faktor IX.

Kod pacijenata koji su dobili lek stopa nekontrolisanih krvarenja je smanjenja za 50 odsto. Kao nuspojave primene leka izdvojene su glavobolja, povišenje enzima jetre i simptomi slični gripu. U studiji koja je ispitivala bezbednost leka učestvovalo je 60 odraslih muškaraca.

TEME:
Vaš komentar nam je dragocen!

Ostavite odgovor

Send this to a friend