Breyanzi genska terapija, novi tretman za pacijente sa relapsom ili refraktornim velikim B-ćelijskim limfomom dobio je dozvolu Evropske agencije za lekove EMA za stavljanje u promet u Evropskoj uniji. Novi tretman (lisocabtagene maraleucel) je genska terapija za lečenje odraslih pacijenata sa difuznim velikim B-ćelijskim limfomom (DLBCL), primarnim medijastinalnim velikim B-ćelijskim limfomom (PMBCL) i folikularnim limfomom stepen 3B (FL3B), čiji se rak vratio ili koji nisu reagovali na lečenje nakon dve ili više linija sistemske terapije.
Breyanzi terapija namenjena za pacijente kojima se karcinom vratio
DLBCL, PMBCL i FL3B su podtipovi ne-Hodgkinovog limfoma, karcinoma limfnog sistema koji počinje u B-ćelijama, podtipu belih krvnih zrnaca imunog sistema, i može prerasti u tumore u limfnim čvorovima ili u drugim mestima u telu, izazivajući ozbiljne probleme u imunološkom sistemu i organu u kome rastu.
Otprilike 50 do 60 odsto pacijenata postiže dugotrajan odgovor na novu terapiju i biće izlečeni od bolesti imunohemoterapijom standardne nege. Međutim, lečenje pacijenata koji ne reaguju na standardnu terapiju ili kod kojih se rak vratio nakon prethodnih tretmana, ostaje izazov i zahteva alternativne opcije za poboljšanje njihovog zdravstvenog izgleda.
Genska Breyanzi terapija zasnovana na imunološkim ćelijama
Breyanzi je medicinski proizvod za naprednu terapiju (ATMP) koji pripada novoj generaciji personalizovanih genskih terapija zasnovanih na imunološkim ćelijama, koje se zasnivaju na prikupljanju i genetskom modifikovanju sopstvenih imunoloških ćelija pacijenta za lečenje raka.
Da bi se stvorila svaka Breyanzi doza pacijentova krv se ekstrahuje i njene T-ćelije, vrsta belih krvnih zrnaca koje pomažu telu da se bori protiv infekcije, sakupljaju se i genetski konstruišu kako bi imale specifičan protein (himerični antigen receptor, CAR) koji pomaže telu da prepoznaje i eliminiše kancerogene B-ćelije. Ove modifikovane imune ćelije se zatim vraćaju pacijentu. Bezbednost Breyanzi terapije proučavana je u četiri studije koje su uključivale više od 300 lečenih pacijenata, a efikasnost u dve studije, koje su objedinjavale oko 350 pacijenata. Studije efikasnosti su zaključile da se klinička korist može očekivati uz značajnu kontrolu bolesti kod značajnog dela pacijenata.
Breyanzi može da izazove ozbiljne neželjene efekte
Iako se Breyanzi dobro podnosi, EMA navodi da može da izazove ozbiljne neželjene efekte, posebno sindrom oslobađanja citokina (CRS). Ovo je sistemski odgovor na aktivaciju i proliferaciju CAR-T ćelija koji izaziva visoku temperaturu i simptome slične gripu, infekcije i encefalopatiju, odnosno poremećaj mozga. Posledice CRS mogu biti opasne po život, a u nekim slučajevima čak i fatalne. Strategije praćenja i ublažavanja ovih neželjenih efekata opisane su u informacijama o proizvodu i u planu kontrolisanja rizika, koji je sastavni deo odobrenja.
Koristi Breyanzi nadmašile moguće rizike kod pacijenata sa relapsom
Breyanzi je podržan kroz EMA šemu prioritetnih lekova (PRIME), koja pruža ranu i poboljšanu naučnu i regulatornu podršku za obećavajuće lekove sa potencijalom za rešavanje neispunjenih medicinskih potreba. U svojoj ukupnoj proceni dostupnih podataka, Komitet za napredne terapije (CAT), stručni komitet EMA za lekove zasnovane na ćelijama i genima, otkrio je da su koristi Breyanzi nadmašile moguće rizike kod pacijenata sa relapsom ili refraktornim DLBCL, PMBCL i FL3B. CHMP, odnosno Komitet za ljudske lekove EMA složio se sa ocenom i pozitivnim mišljenjem CAT i preporučio odobrenje ovog leka. Mišljenje će sada biti poslato Evropskoj komisiji na usvajanje odluke o odobrenju za stavljanje u promet širom EU. Kada se izda dozvola za stavljanje u promet, odluke o ceni i nadoknadi će se doneti na nivou svake države članice, uzimajući u obzir potencijalnu ulogu/upotrebu ovog leka u kontekstu nacionalnog zdravstvenog sistema te zemlje.
