Pfizer-BioNTech i Moderna covid 19 vakcine poslednjih meseci u fokus su stavile mRNA (messenger ribonucleic acid) tehnologiju, pružajući na taj način stvarni dokaz da ova nova grana medicine nudi održiv način za spasavanje života sprečavanjem novih zaraznih bolesti. Sada, naučnici i istraživači žele da iskoriste mRNK tehnologiju koja izgleda primamljiva i za druge svrhe – pre svega lečenje hroničnih bolesti.
Tokom protekle decenije, mRNK pojavila se kao obećavajuća tehnologija nove generacije uz pomoć koje se stvaraju nove klase lekova za lečenje cistične fibroze, bolesti srca, retkih genetskih stanja, pa čak i nekih karcinoma. Međutim, mnogo naučnih i regulatornih prepreka predstoji za ove nove terapije zasnovane na mRNK, koje će se verovatno mnogo složenijeje razvojijati, nego što je to slučaj sa covid 19 vakcinama. Ali sigurnost i efikasnost novih vakcina, i vratolomna brzina kojom su razvijene, ukazale su na potencijal za druge medicinske namene mRNK tehnologije, a budućnost izgleda obećavajuće, kažu stručnjaci.
– Sad kad su uspeli da dokažu svoju vrednost sa tako visokom efikasnošću protiv infekcije covid 19, videćete da će razvoj mRNK vakcina „procvetati“ kada je u pitanju njihovo razvijanje za druge bolesti. Mislim da ćete videti dvojaki uticaj mRNK – onaj u preventivnim vakcinama za druge zarazne bolesti u nastajanju, kao i terapijske vakcine, na primer, protiv raka … i drugih bolesti uzrokovanih životnim stilom ili hroničnih bolesti – smatra dr Amesh Adalja, specijalista za bolesti iz Johns Hopkins zadravstvenog centra.
Taj pomak mRNK tehnologije – sa prevencije na lečenje – već je u toku. Na primer:
Predsednik Moderna kompanije dr Stephen Hoge kaže da mRNK tehnologija obećava kao terapijsko sredstvo jer je to ono što on naziva „softverom života“. Ćelije koriste mRNK za prevođenje gena DNK u dinamičke proteine, uključene u praktično svaku telesnu funkciju i zdravstveno stanje. Biotehnološke kompanije proizvode neke od ovih proteina kao lekove, koristeći genetski modifikovane ćelije u fabrikama. Ali, u teoriji, mRNK terapije mogu da se koriste za podsticanje proizvodnju proteina u našem telu – po principu stvaranja male fabrike lekova u organizmu, objašnjava dr Hoge.
– Na kraju biste mogli da koristite mRNK za predstavljanje bilo kog proteina i možda za lečenje gotovo bilo koje bolesti. Gotovo je neograničeno šta sve može da učini – ističe dr Hoge. Jedan od glavnih ciljeva Moderne je razvoj novih „vakcina protiv raka“ prilagođenih pojedinačnim pacijentima koji pojačavaju svoju prirodnu imunološku odbranu, često u kombinaciji sa drugim lekovima za imunoterapiju. Za razliku od tradicionalnih vakcina, koje se obično koriste za sprečavanje bolesti, ove nove vakcine se bi se koristile za lečenje bolesti.
Ako se mRNK terapeutika pokaže kao uspešna kao vakcine protiv covid 19, mRNA bi mogla da transformiđe industriju lekova, baš kao što su biotehnološke kompanije poput Biogena i Genentech razvile proteinske terapije nazvane biološkim sredstvima tokom osamdesetih godina. Te terapije su sada najbrže rastući segment industrije lekova, a neki stručnjaci nagoveštavaju da bi mRNK tehnologija mogla da ih pretekne. Prvi pokazatelji obećavaju, a covid 19 vakcine obezbedile su prolaz za koji se čini da će ubrzati istraživanje i razvoj mRNK.
Na primer, kompanija BioNTech, partner za razvoj Pfizer covid 19 vakcine, nedavno je objavila novu studiju koja pokazuje da bi mRNK tehnologija mogla da deluje u borbi protiv multipla skleroze. Istraživanje koje je vodio izvršni direktor kompanije BioNTech, dr Ugur Sahin, otkrilo je da je mRNK vakcina značajno ublažila simptome multpla skleroze kod miševa, a studija, inače objavljena u časopisu Science, takođe je otkrila da je vakcina sprečila i napredovanje bolesti. Terapijska vakcina sadržala je genetske informacije koje kodiraju antigene koji uzrokuju multipla sklerozu, po uzoru na pristup korišćen u covid 19 vakcinama. I to je bila još jedna potvrda koncepta ove tehnologije.
Ali, postoje neka upozorenja. Nisu sve nedavne vesti o mRNK bile pozitivne. Pre svega, nijedna od ispitivanih mRNK terapija nije konačno potvrđena u kliničkim ispitivanjima u pogledu bezbednosti i efikasnosti, na način na koji su ispitane covid 19 vakcine Pfizer i Moderna. Drugo, Američka uprava za hranu i lekove FDA još uvek nije dala zeleno osvetlo ni za jedan od ovih tretmana. Štaviše, neka rana ispitivanja mRNK terapija pretrpela su velike prepreke na putu ka odobravanju na tržištu. U januaru je CureVac objavio rezultate kliničkog ispitivanja koji su bili razočaravajući. Naime , njihov lek za rak prostate, na bazi mRNK nazvan CV9014 nije povećao stopu preživljavanja muškaraca sa metastatskim rakom prostate, niti je zaustavio napredovanje bolesti, što su bila dva osnovna cilja studije.
U suštini, mRNK je jednolančani molekul, prirodno prisutan u svim našim ćelijama. Identifikovan 1961. godine, mRNK ćelijama daje uputstva za stvaranje proteina iz naših gena koji se koriste kao gradivni blokovi njihovih osnovnih struktura i funkcija. Bez previše tehničkih postupaka, segment DNK se kopira u deo mRNA koji našim ćelijama daje „naredbe“ za stvaranje specifičnih proteina, od kojih neki uzrokuju ili sprečavaju bolest. Na primer, covid 19 vakcine sadrže mRNA korona virusa (koja ne može da izazove infekciju). Kada se ubrizga u mišić, naše ćelije ga „čitaju“ i sintetišu neinfektivni „protein klas“ koji se nalazi na površini virusa. To podstiče naš imunološki sistem da stvori ove bezopasne proteine i razvije alate potrebne za ciljanje i ubijanje virusa, ako se kasnije zarazimo.
Naučnici se decenijama bave misterijama mRNK tehnologije i otkrivaju ulogu koju bi ona mogla da igra u nekoj u bolesti. Ustvari, Moderna, BioNTech i CureVac su proučavali potencijalne medicinske koristi mRNK mnogo pre nego što je pandemija covid 19 stvorila priliku da iskoristi mRNK za stvaranje nove vrste vakcine. Razlog zbog kojeg mRNA obećava je taj što se bori protiv bolesti na potpuno drugačiji način od većine lekova na tržištu. Stotine kliničkih ispitivanja su u različitim fazama ispitivanja mRNK kao načina za sprečavanje ili lečenje infekcija i hroničnih bolesti – navodi Clinicaltrials.gov, savezna klirinška kuća za tekuće studije širom sveta.