65 dečaka čeka terapiju za Dišenovu distrofiju: Traže odgovor, ne privilegiju

Oko 65 dečaka obolelih od Dišenove mišićne distrofije u Srbiji ispunjava medicinske kriterijume za terapiju koja može da im uspori progresiju bolesti, ali još uvek nije poznato kada će im ona biti odobrena. Do sada je terapiju dobilo osmoro pacijenata, što je važan korak, ali za decu koja i dalje čekaju vreme postaje sve dragocenije.

Za dečake koji čekaju terapiju svaki izgubljeni dan je dragocen

Dišenova mišićna distrofija ne oduzima samo sposobnost hodanje, već bolest nastavlja da slabi mišiće gornjih ekstremiteta, zahvata srčani i respiratorni sistem i postepeno ugrožava sve veći broj funkcija u organizmu. Zato je za dečake koji čekaju terapiju svaki izgubljeni dan dragocen, poručuju roditelji iz Udruženja DMD Srbija.

Preporučujemo

Bolest neumoljivo oduzima snagu, pokret, pa na kraju i život. Za obolele, svaki izgubljeni dan znači nepovratno propadanje mišića i smanjenje šanse za duži i dostojanstveniji život. Zbog toga dostupnost terapije nije samo pitanje zdravstvene politike, to je pitanje elementarnog prava na život i prilike za budućnost. U Srbiji oko 200 dečaka i mladića svakodnevno se suočava sa progresivnim gubitkom mišićne snage: od otežanog ustajanja i penjanja uz stepenice, do gubitka sposobnosti da obave najjednostavnije radnje, poput samostalnog držanja čaše u ruci.

Goran Vasović (DMD Srbija): Ne tražimo privilegiju, niti da se zaobiđu procedure

Roditelji, članovi Udruženja DMD Srbija, u petak su se po drugi put obratili Republičkom fondu za zdravstveno osiguranje, tražeći konkretne odgovore o tome kada će terapija biti dostupna i preostalim dečacima koji ispunjavaju medicinske kriterijume. Na njihovo prethodno obraćanje odgovor do danas nije stigao, zbog čega su ponovo zatražili informacije o planu i rokovima za uključivanje narednih pacijenata u terapiju.

Oni su ukazali na to da se terapije za Dišenovu mišićnu distrofiju koriste i u drugim zemljama, uključujući Sjedinjene Američke Države i zemlje Evropske unije, kao i pojedine zemlje u regionu, kao što su Hrvatska, Bosna i Hercegovina, Crna Gora i Slovenija.

- Od RFZO-a smo zatražili odgovor na dva konkretna pitanja, u kojim vremenskim intervalima je planirano odobravanje terapije za naredne grupe dečaka i kada se, prema trenutnom planu, očekuje da i poslednje dete sa postojeće liste čekanja dobije svoju terapiju. Mi smo i dalje spremni za razgovor i saradnju sa institucijama, ali više ne možemo da prihvatimo da naše pitanje ostane bez konkretnog odgovora. Za oko 65 dečaka koji ispunjavaju medicinske kriterijume za terapiju vreme prolazi, a bolest ne čeka. Osmoro dece je već na terapiji i to je važan korak, ali naš cilj je da nijedno dete koje ispunjava kriterijume ne ostane bez mogućnosti lečenja. Ne tražimo privilegiju, niti tražimo da se zaobiđu procedure. Tražimo da znamo šta je plan i da taj plan bude jasan i predvidiv za porodice. Naša borba nije usmerena protiv bilo koga. Ona je usmerena za našu decu i njihovu šansu da što duže sačuvaju mišićnu snagu i funkcije koje bolest postepeno ugrožava. Zato ćemo nastaviti da razgovaramo sa institucijama, ali ćemo istovremeno tražiti podršku javnosti, jer verujemo da ova deca zaslužuju da se njihov glas čuje – istakao je Goran Vasović, predsednik Udruženja DMD Srbija.

Prof. dr Nebojša Tasić: Ministarstvo zdravlja i druge nadležne institucije nastaviće da rade na rešenju

Pomoćnik ministra zdravlja, prof. dr Nebojša Tasić rekao je da nema retkih i čestih bolesti, jer za osobu koja od neke bolesti oboli, ona je najčešća i zato je dužnost zdravstvenog sistema da učini sve kako bi svakome kome je potrebna adekvatna zdravstvena zaštita ona bila i omogućena.- Retke bolesti, među kojima je i Dišenova mišićna distrofija, već gotovo 14 godina predstavljaju apsolutni prioritet zdravstvenog sistema. Svesni smo koliko je roditeljima važno da njihova deca dobiju terapiju i učinićemo sve da se adekvatno zbrinu svi dečaci kojima je ona potrebna. Kada je reč o terapiji givinostat, koju je do sada primilo prvih sedam dečaka, važno je da znamo da njena primena ima svoj tok i da se ne može u najkraćem roku uvesti za sve pacijente. Ono što mogu da kažem jeste da će Ministarstvo zdravlja i druge nadležne institucije nastaviti da rade na tome, a za sledeću godinu napravićemo plan koji će zadovoljiti potrebe i zahteve pacijenata - najavio je prof. dr Tasić.

Foto: Vladimir Milić

Dr. Ana Kosać: Razvoj novih lekova otvorio je mogućnost da se na tok bolesti utiče i drugačijim mehanizmima

Dišenova mišićna distrofija (DMD) jedno je od najtežih naslednih neuromišićnih oboljenja koje se javlja u detinjstvu. Reč je o genetickoj bolesti koja dovodi do postepenog slabljenja mišića i gubitka njihove funkcije. Za porodicu, dijagnoza ne znači samo suočavanje sa medicinskim problemom, već i sa bolešću koja postepeno menja svakodnevni život deteta, hodanje, trčanje, penjanje uz stepenice, odlazak u školu i mogućnost da samostalno obavlja dnevne aktivnosti. U Srbiji živi više od 200 obolelih od DMD.

- Kao neurolog, smatram da je kod Dišenove distrofije posebno važno da se terapija posmatra kao dugoročna borba za očuvanje funkcionalnosti. Svaki mesec i svaka godina tokom kojih dete može da hoda, da bude aktivno i da učestvuje u životu sa svojim vršnjacima imaju veliki značaj. Savremeni pristup DMD danas se ne zasniva samo na jednoj terapiji. Razvoj novih lekova otvorio je mogućnost da se na tok bolesti utiče i drugačijim mehanizmima. Jedan od takvih lekova je givinostat. Lek je 2025. godine odobren za primenu kod obolelih, uzrasta 6 godina i starijih, od strane evropske i američke agencije za lekove. Njegovo delovanje je usmereno na procese koji učestvuju u oštećenju mišićnog tkiva, hroničnoj inflamaciji i stvaranju fibroznog i masnog tkiva u mišićima. Cilj nije da se genetski uzrok bolesti ukloni, već da se uspori proces oštećenja mišića i što duže očuva njihova funkcija. Prepoznavanje važnosti primene leka u Srbiji dobili smo kroz pozitivno mišljenje republičke stručne komisije za retke ̣ bolesti i republičkog Fonda za zdravstveno osiguranje - objasnila je dr Ana Kosać, neurolog sa Klinike za neurologiju i psihijatriju za decu i omladinu i dodala:

Danas više nego ranije imamo mogućnost da utičemo na tok bolesti

- Početak primene ovog leka u Srbiji predstavlja važan korak za zajednicu lekara i pacijenata, jer znači približavanje savremenih terapijskih mogućnosti deci koja žive sa ovom teškom bolešću. Pred nama je put koji podrazumeva dalju borbu da što veći, a konačno i svi oboleli dobiju priliku za puni pristup lečenju. Važno je i da javnost razume da se kod retkih bolesti napredak ne meri samo brojem novih lekova. On se meri time koliko rano postavimo dijagnozu, koliko brzo uključimo odgovarajuću terapiju, koliko dobro pratimo funkciju srca i pluća, koliko kvalitetno sprovodimo fizikalnu terapiju i, možda najvažnije, koliko dugo dete možemo da održimo funkcionalnim i uključenim u svakodnevni život. Ali danas više nego ranije imamo mogućnost da na tok bolesti utičemo. Za neurologa, to znači pomeranje cilja, od pukog suočavanja sa progresijom bolesti ka aktivnom očuvanju funkcije. Za dete i porodicu, to može značiti još jednu godinu hodanja, još jedan školski period, još više vremena provedenog sa vršnjacima i porodicom. 

Andrijana Stanković, maćeha dečaka sa DMD:  Najteže je što lek postoji, ali ga Vasa i njegovi drugari još ne primaju

Jedan od dečaka koji čeka terapiju je i jedanaestogodišnji Vasilije Stanković. Njegova maćeha Andrijana je uz njega od trenutka kada je saznao da boluje od DMD. Prvi znaci bolesti pojavili su se kada je počeo često da pada i otežano se penje uz stepenice. Nakon analiza i višemesečnog čekanja, porodica je dobila potvrdu dijagnoze.

- Kada saznate da vaše dete ima Dišenovu mišićnu distrofiju, prvo ne znate ni sa čim imate posla ni kako da se borite. Znate samo da je bolest teška i da nema leka. Meni je trebalo neko vreme da prihvatim tu činjenicu, a onda sam shvatila da nemam mnogo izbora, ili ću pasti zajedno sa njim ili ću se trgnuti i boriti. Počela sam da istražujem, povezala se sa drugim roditeljima, krenuli smo sa terapijama, fizikalnim tretmanima i banjskim lečenjem. I sve vreme sam verovala da medicina napreduje i da će se pojaviti lek. Danas taj lek postoji. I zato je najteže što ga Vasa i njegovi drugari još ne primaju. Godinama me je održavala nada da će doći dan kada ćemo imati terapiju. Taj dan je došao i ne želim da sada izgubimo nadu. Kod Dišenove distrofije vreme je presudno i želim da dečaci ono što mogu danas mogu i sutra - kaže Andrijana Stanković.

Teško je gledati kako vaše dete svakog dana gubi poneki pokret, a vi ne možete da zaustavite bolest

I Nemanja Lukić, koji se sa bolešću bori od svoje osme godine čeka terapiju. Njegova majka kaže da je prve znake bolesti primetila kada je imao osam i po godina, a dijagnozu je porodica dobila 2019. godine. Nemanja danas ide u drugu godinu srednje škole i još uvek hoda, ali mu je za neke svakodnevne aktivnosti potrebna pomoć. Na konferenciji povodom svetskog dana se obratio kao jedan od dečaka koji čeka terapiju.

- Teško je gledati kako vaše dete svakog dana gubi poneki pokret, a vi ne možete da zaustavite bolest. Ali pred njim morate da budete jaki. Ja imam svojih pet minuta kada sam sama, kada se isplačem i izbacim sve iz sebe, a onda pred Nemanjom stavim osmeh na lice i nastavimo dalje. Kada smo dobili dijagnozu, nisam ni znala šta je Dišenova distrofija. Prvu godinu sam plakala i ja i on. Onda smo se dogovorili - Neco, stavi osmeh na lice i idemo dalje. Danas se borimo za svaki njegov korak i nadamo se terapiji koja bi mogla da mu pomogne. Ne tražimo ništa više od prilike da se borimo za naše dete i da mu omogućimo da što duže ostane na nogama - kaže Vesna Lukić, Nemanjina mama.

Potpišite peticiju

Istovremeno, roditelji su odlučili da o situaciji u kojoj se nalaze njihova deca informišu i širu javnost. Pokrenuli su online peticiju na platformi Peticija I pozivaju građane da je potpišu i podele.

(eKlinika.rs)